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Rare Disease
改变罕见病患者的生活
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澳门葡京赌博游戏的承诺
澳门葡京赌博游戏的使命是改变罕见病患者的生活. 通过了解患者的独特需求, 澳门葡京赌博游戏可以研究和开发创新药物, 支持获取和倡导罕见病社区.
澳门葡京赌博游戏认为倾听是澳门葡京赌博游戏的责任, understand, 改变病人和那些不知疲倦地帮助他们的人的生活. 澳门葡京赌博游戏的创新始于了解患有罕见疾病的人, 是什么推动了澳门葡京赌博游戏所有的努力.
未满足的医疗需求和世界市场
400 million
世界各地的人们都受到一种罕见疾病的影响，其中一半是儿童.
>7,000
目前已知存在罕见病，但90%以上的罕见病没有获得批准的治疗方案.
十分之三的儿童
患有罕见疾病的人活不到五岁生日.
澳门葡京赌博游戏在罕见病方面的策略
Alexion在罕见疾病方面的开创性遗产植根于成为第一个将补体系统的复杂生物学转化为变革性药物的公司. 通过推动创新研究和开发(R&D)跨越新的疾病目标和模式, 在过去的几年里，澳门葡京赌博游戏已经将澳门葡京赌博游戏的产品线多样化到其他罕见疾病. Today, 作为澳门葡京网赌游戏的一部分, 澳门葡京赌博游戏正在澳门葡京赌博游戏的科学平台之间搭建桥梁，重点是为全世界的人们带来更多创新药物.
澳门葡京赌博游戏的罕见病战略侧重于三个核心优先事项:
Our R&D approach
For 30 years, 亚历克森的开创性科学导致了罕见疾病变革性药物的发展, 今天，澳门葡京赌博游戏继续引领这一潮流. 澳门葡京赌博游戏的成功与倾听、理解和回应澳门葡京赌博游戏所服务的社区息息相关.
罕见病R&D提出了独特的挑战，需要不断创新才能为患者提供有意义的药物. 在澳门葡京赌博游戏以患者为中心的方法的推动下，澳门葡京赌博游戏通过定制R的元素铺平了道路&D过程和开发新的工具和方法，以更深入地了解许多罕见的疾病和与他们一起生活的人的需求.
Our people
澳门葡京赌博游戏投资并重视那些相信澳门葡京赌博游戏的目标的重要性并理解如何实现它的人. 澳门葡京赌博游戏所做的一切, 澳门葡京赌博游戏有能力并承诺尽澳门葡京赌博游戏个人最大努力大声疾呼，加快澳门葡京赌博游戏对罕见病患者的集体影响. 澳门葡京赌博游戏的文化植根于诚信, inclusiveness, 澳门葡京赌博游戏致力于加入和支持澳门葡京赌博游戏生活和工作的社区.
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Our medicines
澳门葡京赌博游戏无法在本网站上提供澳门葡京赌博游戏处方药的详细信息, 遵守规定.
澳门葡京赌博游戏的药物在个别国家获得了特定用途的批准，澳门葡京赌博游戏为患者提供的信息受当地法规的约束. In some cases, 医疗保健专业人员和患者可以访问当地的澳门葡京网赌游戏网站，了解更多关于澳门葡京赌博游戏药物的信息. 请注意，在一些国家，澳门葡京赌博游戏不允许提供太多, 有时是任何, 关于澳门葡京赌博游戏处方药的信息，所以你应该寻找其他值得信赖的来源. 一定要向医疗保健专业人员咨询有关药物的建议.
Kanuma
sebelipase阿尔法
Soliris
eculizumab
Strensiq
asfotase alfa
Ultomiris
ravulizumab
澳门葡京赌博游戏的罕见病产品线
每天都在推进澳门葡京赌博游戏的管道
澳门葡京赌博游戏正在建立对补体生物学的基本理解，并在血液学的核心治疗领域取得进展, nephrology, neurology, metabolics, and cardiology. 澳门葡京赌博游戏继续向新的领域发展，在这些领域有很大的未满足的需求和机会，帮助患有罕见疾病的人及其家人充分过上最好的生活.
罕见病(截至2023年11月9日)
Phase 1
Phase 1
Phase 2
Phase 3
Phase 3
LCM Projects